엘앤제이바이오(L&J BIO, 대표 이호준)는 핵심 파이프라인인 알츠하이머병 치료를 목표로 개발 중인 신약 후보물질 ‘AL04’가 지난 10월 15일 미국 특허상표청(USPTO : United States Patent and Trade Office)으로부터 특허 등록(특허번호 : US 12,115,212 B2)을 완료했다고 밝혔다.

이번 특허는 알츠하이머병의 주요 발병 원인으로 알려진 아밀로이드 베타와 타우 단백질을 동시에 제거하는 약물에 관한 것으로, 전 세계적으로 새로운 치료법으로 주목받고 있다.

알츠하이머병은 뇌에서 아밀로이드 베타 플라크와 타우 단백질 엉킴이 쌓이면서 발생하는 것으로 알려져 있다.
방향을 정하기 어려웠던 알츠하이머병 치료목표는 미국 NIA-AA (National Institute of Aging and the Alzheimer’s Association)의 새로운 정의와 이를 임상시험에 적용하도록 권장하는 FDA에 의해 아밀로이드 베타 플라그와 타우 플라그를 감소시키는 것으로 규정되고 있다.

대부분의 기존 치료제는 아밀로이드 베타만을 타깃으로 삼아 왔지만, AL04는 아밀로이드 베타와 타우 단백질 모두를 제거하는 독특한 기전을 가지고 있다.
엘앤제이바이오의 이번 특허 명칭은 “시스타틴C 융합단백질을 이용하여 알츠하이머병 환자에서 아밀로이드베타 플라그와 타우 플라그 침착을 동시에 감소시키는 방법”이다.
새롭게 정해진 알츠하이머병 치료목표에 돌파구로 여겨질 수 있는 대목이다.

AL04의 주요 성분 중 하나인 시스타틴C는 아밀로이드 베타를 억제하는 동시에 타우 단백질의 과도한 인산화를 막아 이 두가지 단백질의 축적을 줄여준다.
또, 특수한 펩타이드가 뇌의 혈뇌장벽(BBB)을 통과해 약물이 뇌세포 내부로 효과적으로 전달되도록 돕는다.
이러한 작용으로 AL04는 기존의 항체 치료제보다 더 넓은 범위의 알츠하이머 환자에게 적용될 가능성이 높다.

이번 미국 특허 등록을 통해 엘앤제이바이오는 세계 최대의 치료제 시장인 미국에서 독점적인 권리를 확보하게 되었다.
또한 유럽, 한국, 일본, 호주 등 주요국가에서도 현재 특허 심사가 진행중이며, 다른 나라에서도 특허 등록이 순차적으로 완료되면 글로벌 시장에서 경쟁력을 갖출 것으로 기대된다고 회사측은 설명했다.

엘앤제이바이오는 AL04의 뛰어난 기전과 효과를 인정받아 최근 미국 필라델피아에서 열린 알츠하이머 협회 국제회의(AAIC)와 세계 최대 바이오 행사인 BIO USA 2024(BIO International Convention 2024)에서도 발표를 진행하며 글로벌 제약업계의 주목을 받았다.

회사는 AL04 외에도 파킨슨병, 루게릭병(ALS), 당뇨병, 탈모 및 만성 통증 치료제 등의 다양한 신약 후보물질을 연구하고 있으며, 이번 미국 특허 등록을 계기로 더욱 활발한 연구와 개발을 이어갈 계획이다.

엘앤제이바이오 관계자는 “한국과 미국 양국에서 12년간의 연구 끝에 이번 특허 등록을 이루게 되어 매우 기쁘게 생각한다”며, 앞으로도 다양한 질환에 대한 신약 개발을 통해 글로벌 바이오 시장에서의 입지를 확대할 것이라고 포부를 밝혔다.