[아시아경제 이춘희 기자] GC녹십자가 일본 돗토리대와 공동 연구를 통해 희귀질환 치료제 개발을 추진한다.
GC녹십자는 일본 돗토리대와 ‘GM1 강글리오시드증(GM1 gangliosidosis, GM1)’의 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 공동연구 및 라이선스 계약을 맺었다고 2일 밝혔다.
‘GM1’은 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전되는 신경 퇴행성 질환이다.
신생아 10만명당 1명 꼴로 발생하는 것으로 알려졌다.
대부분 6세 미만의 소아기에 발병된다.
신경퇴행과 함께 발작, 근육 약화 등이 동반되는 질환으로 아직 시장에 출시된 치료제는 없다.
이번 계약을 통해 녹십자와 돗토리대는 GM1 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 신규 후보 물질 발굴에 나설 예정이다.
GC녹십자는 후보 물질 합성 및 비임상 독성시험을 맡고 임상시험부터는 단독으로 진행한다.
녹십자 관계자는 "계약을 통해 신규 물질 특허 단독 소유 및 독점실시권을 확보했다"며 "추후 글로벌 상업화에 도전할 계획"이라고 말했다.
돗토리대는 후보 물질 스크리닝과 비임상 효능시험을 담당한다.
돗토리대가 보유한 GM1 치료 물질 스크리닝 기술은 일본 정부기관인 의료연구개발기구(AMED)의 'ID3 부스터 프로젝트(ID3 Booster Project)' 지원을 받아 의학?건강?영양 연구소(NIBIOHN)와 협업을 통해 확보했다.
돗토리대 연구 책임자인 히가키 카츠미 교수는 샤페론 치료제 연구를 20여년간 이어온 이 분야의 전문가다.
양측 계약 합의 조항에 따라 돗토리대는 계약금과 개발 단계에 따른 마일스톤을 지급받고 제품이 상용화 됐을 때 로열티를 수수할 권한도 보장받는다.
허은철 GC녹십자 대표는 "앞으로도 희귀 난치성 질환으로 고통받고 있는 환자들에게 새로운 치료방법을 제시하기 위해 다양한 형태의 협력을 이어갈 것"이라고 말했다.
이춘희 기자 spring@asiae.co.kr
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