[Å×ũȦ¸¯] GC³ì½ÊÀÚ(´ëÇ¥ ÇãÀºÃ¶)´Â ³ëº§Æĸ¶¿Í °øµ¿ °³¹ß ÁßÀÎ »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇü Ä¡·áÁ¦(MPS IIIA) ‘GC1130A’°¡ Áö³´Þ ¹Ì±¹ ½ÄÇ°ÀǾ౹(FDA)À¸·ÎºÎÅÍ ÀÓ»ó 1»ó ÀÓ»ó½ÃÇè°èȹ¼(IND)¸¦ ½ÂÀιÞÀº µ¥ À̾î ÆнºÆ®Æ®·¢À¸·Î ÁöÁ¤(Fast Track Designation)¹Þ¾Æ ½Å¾à °³¹ß¿¡ ÇÑÃþ ¼Óµµ°¡ ºÙÀ» Àü¸ÁÀ̶ó°í 10ÀÏ ¹àÇû´Ù.
»êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº(AÇü)Àº À¯ÀüÀÚ °áÇÔÀ¸·Î ü³»¿¡ ÇìÆĶõȲ»ê¿°(Heparan sulfate)ÀÌ ÃàÀûµÅ Á¡ÁøÀûÀÎ ¼Õ»óÀ» À¯¹ß, ´ëºÎºÐÀÇ È¯ÀÚ°¡ ½É°¢ÇÑ ³ú ¼Õ»óÀ¸·Î 15¼¼¸¦ ÀüÈÄÇØ »ç¸Á¿¡ À̸£°Ô µÇ´Â Èñ±Í À¯ÀüÁúȯÀÌ´Ù.
'GC1130A'´Â ÁßÃ߽Űæ°è¿¡ Åõ¿©ÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ÀÚ»çÀÇ °í³óÃà ´Ü¹éÁú Á¦Á¦ ±â¼úÀ» »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº(AÇü) Ä¡·áÁ¦¿¡ Àû¿ëÇØ °³¹ßÇÏ°í ÀÖ´Â ¹ÙÀÌ¿À½Å¾àÀ¸·Î, Ä¡·áÁ¦¸¦ ³ú½Ç ¾È¿¡ Á÷Á¢ Åõ¿©ÇØ Ä¡·á È¿°ú¸¦ ³ôÀÌ´Â ¹æ½Ä(ICV, Intracerebroventricular injection)ÀÌ´Ù. ÀÌ ¹æ½ÄÀº ´ç»çÀÇ ÇåÅÍÁõÈıº Ä¡·áÁ¦ÀÎ ‘ÇåÅͶóÁ¦’¿¡ ¼¼°è ÃÖÃÊ·Î Àû¿ëÇØ ÀϺ»¿¡¼ Ç°¸ñÇã°¡¸¦ ȹµæÇÑ ¹Ù ÀÖ´Ù.
¶ÇÇÑ 'GC1130A'´Â ÁÖ¿ä ÇØ¿Ü ÀǾàÇ° ±ÔÁ¦±â°üÀ¸·ÎºÎÅÍ »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº¿¡ ´ëÇÑ ¹ÌÃæÁ· ÀÇ·á¼ö¿ä¸¦ ÇØ°áÇϱâ À§ÇÑ Çõ½Å ½Å¾àÀ¸·Î¼ °¡´É¼ºÀ» ÀÎÁ¤¹Þ°í ÀÖ´Ù. Áö³ 2023³â ¹Ì±¹(FDA)¿¡¼ Èñ±ÍÀǾàÇ°(ODD) ¹× ¼Ò¾ÆÈñ±ÍÀǾàÇ°(RPDD)À¸·Î ÁöÁ¤µÆÀ¸¸ç, ¿ÃÇØ µé¾î À¯·´(EMA)¿¡¼µµ Èñ±ÍÀǾàÇ°(ODD)À¸·Î ÁöÁ¤µÆ´Ù.
GC³ì½ÊÀÚ´Â ÇöÀç ‘GC1130A’ÀÇ ¾ÈÀü¼º ¹× ³»¾à¼º µîÀ» Æò°¡Çϱâ À§ÇØ Çѱ¹, ¹Ì±¹, ÀϺ» µî¿¡¼ ÀÓ»óÀ» ÁغñÇÏ°í ÀÖ´Ù.
ÇÑÆí, FDA´Â Áß´ëÇϰųª ¹ÌÃæÁ· ÀÇ·á ¼ö¿ä°¡ Å« Áúȯ¿¡ ´ëÇÑ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß ¼Óµµ¸¦ ³ôÀ̱â À§ÇÑ ¹æ¾ÈÀ¸·Î ÆнºÆ®Æ®·¢ Á¦µµ¸¦ ¿î¿ëÇÏ°í ÀÖ´Ù. ÆнºÆ®Æ®·¢À¸·Î ÁöÁ¤µÇ¸é °³¹ß ´Ü°è¿¡¼ºÎÅÍ ÀÓ»ó ¹× Çã°¡ Àü¹Ý¿¡ À̸£±â±îÁö FDA¿Í ¼ö½Ã·Î ¹ÌÆÃÀ» ÁøÇàÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ÇýÅÃÀ» ºÎ¿©¹Þ´Â µî ÀüÆøÀûÀÎ Áö¿øÀ» ¹Þ°Ô µÈ´Ù.
GC³ì½ÊÀÚ´Â "ÇöÀç »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıºÀ» À§ÇÑ ½ÂÀÎµÈ Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø´Â »óȲ¿¡¼ 'GC1130A'°¡ FDA ÆнºÆ®Æ®·¢À¸·Î ÁöÁ¤µÅ ±â»Ú´Ù"¸ç, "À̹ø ÆнºÆ®Æ®·¢ ÁöÁ¤À¸·Î »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıºÀ¸·Î °íÅë¹Þ´Â ȯÀڵ鿡°Ô Èñ¸ÁÀ» ÁÙ ¼ö ÀÖµµ·Ï ½Å¾à °³¹ß¿¡ ´õ¿í ¼Óµµ¸¦ ³ôÀÌ°Ú´Ù"°í ¹àÇû´Ù.
#GC³ì½ÊÀÚ #»êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº #GC1130A #FDA #ÆнºÆ®Æ®·¢
¨Ï Techholic(http://www.techholic.co.kr) ¹«´ÜÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷±ÝÁö
|