[아시아경제 김지희 기자] 헬릭스미스는 유전자 치료제 후보물질 '엔젠시스(VM202)'를 사용해 희귀 유전병인 루게릭병(근위축성 측삭경화증·ALS)을 치료하는 국내 임상 2a상 시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 17일 밝혔다.
이는 헬릭스미스가 미국에서 이미 진행 중인 임상 2a상과 동일한 시험이다.
이번 승인으로 한국의 임상 데이터도 미국 허가 과정에 포함되는 구조가 됐다.
ALS 임상 2a상은 미국과 국내에서 진행된다.
지난 3월 미국에서 첫 환자에 대한 투약이 이뤄졌으며 4개의 임상시험센터에서 진행 중이다.
국내에서는 한양대학교병원이 임상에 참여한다.
환자 총 18명을 대상으로 이뤄지며 이 가운데 6~9명 가량이 한국에서 등록될 것으로 예상된다.
헬릭스미스는 ALS 미국 및 국내 임상 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행할 계획이다.
엔젠시스의 ALS 임상 2상은 2a와 2b의 2개 단계로 나눠 약물의 안전성과 유효성을 조사한다.
이번 임상에서 약물을 환자에게 2개월 간격으로 3번 처치할 예정이다.
처치 1번 당 2주 간격으로 두 번 주사를 투여한다.
즉 0일·14일, 60일·74일, 120일·134일에 주사가 이뤄지는 셈이다.
이는 지금까지 엔젠시스의 사용 빈도와 용량 중에서 가장 높은 것이라는 게 회사의 설명이다.
주평가 지표는 현 방법의 안전성으로, 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상반응의 발생을 조사한다.
유효성 지표도 측정된다.
김선영 헬릭스미스 대표이사는 “미국과 국내에서 진행되는 ALS 임상 2a상에서 엔젠시스의 안전성과 유효성이 입증될 경우 ALS 시장은 물론 회사가치에도 큰 영향을 미칠 것”이라고 말했다.
| 
등록안내
